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CRISPR Nueva tecnología para Editar el Genoma

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Qué es CRISPR: una nueva tecnología que permite modificar genes en todo tipo de células y que sirve para la “Edición del genoma”.

Etiquetas: Investigación, Genoma, Salud, CRISPR, Invenciones, Patentes

Charpentier y Doudna han basado esta tecnología en las secuencias CRISPR (clustered regularly interspaced short palindromic repeats) y en los sistemas CRISPR –Cas que actúan como mecanismos de defensa genéticos de bacterias y, más concretamente, en los de Tipo II como es el sistema CRISPR-Cas9 de Streptococcus pyogenes.

Ambas científicas figuran como co-inventoras en la patente WO2013176772, publicada el 28-11-2013, que divulga un procedimiento para modificar sitios específicos de una molécula de DNA diana haciendo uso de estos sistemas, así como para modular la transcripción de un ácido nucleico concreto en una determinada célula, lo que conlleva poner en contacto dicho ácido nucleico con la enzima Cas9 y con un RNA dirigido a DNA.

Qué es y Cómo funciona el sistema CRISPR-Cas9 de Streptococcus pyogenes

El sistema CRISPR-Cas9 utiliza la endonucleasa Cas9  junto con dos moléculas de RNA, crRNA y tracrRNA, que guían a la enzima a un sitio específico de la molécula de DNA diana a la cual se fija dando lugar al silenciamiento del DNA invasor procedente de virus o plásmidos.

Se trata de un mecanismo en el que se reconfiguran las dos moléculas de RNA mencionadas en una molécula incluyendo las secuencias necesarias para programar la Cas9 de modo que introduzca roturas en los sitios específicos elegidos de la doble hélice de la molécula de DNA diana. Dichas roturas son reparadas posteriormente, bien mediante recombinación homóloga para la inserción de nueva información genética, o bien mediante recombinación no homóloga o unión de extremos no homólogos (NHEJ) para introducir inserciones o deleciones, siendo posible así llevar a cabo los cambios que se deseen en la molécula de DNA.

Qué aplicaciones tiene CRISPR

Entre otras aplicaciones, se encuentran

  • El desarrollo de modelos celulares y animales para el estudio de enfermedades, así como para la preparación y ensayo de nuevas terapias;
  • El cribado genómico con el objetivo de averiguar la función de regiones del genoma;
  • El Control epigenético, relativo a las variaciones hereditarias mitóticas y/ meióticas en la expresión génica que no son causadas por cambios en la secuencia del ADN.
  • Obtención de imágenes en vivo del genoma celular.
  • Tratamiento y diagnóstico de enfermedades, tanto genéticas como no genéticas.
  • Usos en los sectores agrícolas y ganadero para, por ejemplo, obtener nuevas variedades de plantas o animales más seguros y productivos.

CRISPR. Nueva tecnología para la Edición del Genoma

Otras Patentes con la misma tecnología de “Edición del genoma”

US8697359: Solicitada por The Broad Institute junto con el Massachusetts Institute  of Technology gracias al trabajo desarrollado por Feng Zhang, socio co-fundador de la empresa Editas Medicine junto con, entre otros, Jennifer Doudna. Esta patente especifica un procedimiento para alterar la expresión de un producto génico mediante la introducción del sistema CRISPR-Cas en la célula eucariota que contiene la molécula de DNA diana. Se logra así una edición genómica eficaz y rentable y una selección y comparación rápida de manipulaciones genéticas individuales y múltiples. Además, gracias a la presencia de señales de localización nuclear, se asegura la compartimentación en el núcleo.

US2010076057: Describe un método para prevenir o tratar infecciones basado en la utilización de los sistemas CRISPR-Cas que actúan inhibiendo la función del DNA patógeno ya se trate de un virus, una bacteria o un hongo.

WO2013126794: Divulga una composición para tratar las hemoglobinopatías, incluyendo talasemia y anemia de células falciformes, mediante una alteración de la expresión del gen de la globina empleando, por ejemplo, el sistema CRISPR-Cas9.

Conclusiones

¿Estaremos llegando a la posibilidad de editar al ser humano, igual que a cualquier animal y mejoras su sistema y naturaleza antes de lo imaginado? Este tipo de avances tecnológicos siempre desatan opiniones contradictorias, unos a favor y otros en contra. La ética muchas veces será un límite, y en otras ocasiones el amor por la especie lleva a muchos a querer mejorarla sin descanso.

Sin duda, que estamos alargando la esperanza de vida de la especie humana, la calidad de nuestro tiempo y las expectativas de expansión… son ideas que son cada día más una realidad.


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Fdo. J. Pablo Maza Correa, Abogado especialista.

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